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15 de febrero de 2022

Ciencia básica, el primer eslabón de la cadena

La Dra. María Dolores Ledesma, junto a su equipo de investigación, estudia el rol de los lípidos en las funciones neuronales y cómo el incorrecto metabolismo de estas macromoléculas genera diversos problemas que derivan en enfermedades. En esta nota, repasa sus líneas de estudio y destaca el vínculo entre ciencia básica y ciencia aplicada.

Las vocaciones pueden provenir de distintos orígenes, tener su raíz en deseos, aspiraciones y proyecciones de diversa índole. Para la Dra.María Dolores Ledesma, investigadora en el Centro Biología Molecular Severo Ochoa (CSIC-UAM, España), la motivación para hacer ciencia vino desde la juventud. “Desde joven me interesó la investigación en Biomedicina. Más que curar las enfermedades como médica, me sentí atraída por entender enfermedades para las que no había cura. Para mí, este trabajo es un privilegio y lo disfruto como tal. Siempre me sorprende con cosas nuevas, que me mantienen activa intelectualmente, haciéndote preguntas y buscando maneras de contestarlas”, subraya.

Disertante en una de las plenarias del XXXVI Congreso de la Sociedad Argentina de Neurociencias, Ledesma y su equipo de investigación estudian en torno al rol de los lípidos -macromoléculas insolubles en agua- en la función neuronal. “A pesar de que son los componentes mayoritarios de las membranas celulares – las de las neuronas están especialmente enriquecidas en lípidos como el colesterol y la esfingomielina-, la falta de herramientas para estudiar lípidos ha hecho que sepamos muy poco sobre ellos”, repasa la investigadora.

En particular, el grupo de estudio que dirige Ledesma estudia enfermedades como las denominadas Niemann Pick, un conjunto de padecimientos hereditarios dentro del grupo de enfermedades poco frecuentes, donde los lípidos se acumulan en las células del bazo, del hígado y del cerebro. De acuerdo al tipo de mutaciones, estas enfermedades se clasifican en tres tipos, A, B o C, afectando a distintos órganos y causando diferentes síntomas.

“Utilizamos ratones en los que el metabolismo de lípidos como el colesterol o la esfingomielina está genéticamente alterado. Cuando las mutaciones ocurren en el gen que codifica una proteína transportadora llamada NPC1, causan la enfermedad de Niemann Pick tipo C, mientras que las mutaciones en el gen de la esfingomielinasa ácida provocan la enfermedad de Niemann Pick tipos A/B”, detalla Ledesma.

La investigadora explica que, si bien son enfermedades distintas, tienen características comunes, como la acumulación intracelular de colesterol y esfingomielina, que llevan a problemas cognitivos, motores y a la neurodegeneración y muerte temprana. “Gracias a estos modelos de ratón hemos podido investigar y conocer mejor la función del colesterol y la esfingomielina en las neuronas, que incluye el control de los niveles de calcio, de la distribución adecuada de proteínas, de los mecanismos de degradación como la autofagia y de la fisiología de los receptores de neurotransmisores”, enumera.

Los estudios que llevan a cabo Ledesma y su equipo de investigación se enmarcan en lo que se conoce como ciencia básica, lo que la doctora define como “el primer paso esencial para encontrar el tratamiento para enfermedades”. “Gracias a la ciencia básica hemos conocido nuevos mecanismos moleculares patológicos de las enfermedades de Niemann Pick, que nos han permitido diseñar y probar estrategias terapéuticas en los ratones”, subraya la especialista.

Las terapias incluyen opciones como la terapia génica o la activación farmacológica de enzimas con capacidad de disminuir los niveles de colesterol o esfingomielina en el cerebro. Y es en ese proceso donde la ciencia básica estrecha relaciones con la ciencia aplicada, para poder llevar los conocimientos que se generan en el laboratorio a tratamientos efectivos.

“El contacto con clínicos y con asociaciones de pacientes de Niemann Pick es fundamental para convertir la ciencia básica en ciencia aplicada. Mediante estos contactos, algunas de las estrategias que hemos probado con éxito en ratones se han llevado como uso compasivo a pacientes de Niemann Pick tipo A. También se ha organizado un ensayo clínico que comenzará en 2022 en pacientes Niemann Pick tipo C”, ejemplifica Ledesma, quien también destaca la importancia de fomentar la interacción entre investigadores de ciencia básica y la industria farmacéutica a través de contratos y proyectos en colaboración.

Células de Purkinje identificadas en verde por tinción contra el marcador Calbindin en el cerebelo de ratones control (WT) y Niemann Pick tipo C (NPC) de la misma edad. DAPI en azul marca los núcleos celulares. La imagen refleja la pérdida temprana de estas neuronas cerebelares debida a la acumulación intracelular de lípidos y que provoca problemas motores en la enfermedad.

La piedra angular de la comunicación

Como si se tratara de un camino con postas y en equipo, las dinámicas de la comunidad científica implican que el testigo vaya pasando de generación en generación, aspecto que Ledesma también rescata del trabajo en el laboratorio. “Disfruto mucho el contacto con gente joven, entusiasta, con ganas de aprender y que también pretende dedicar su vida a investigar”, valora la científica.

En este sentido, la especialista también pondera los espacios que brindan las sociedades científicas como la SAN para el desarrollo de la ciencia. “Estas sociedades juegan un rol importantísimo en la comunicación de resultados, tanto a nivel nacional como internacional. Y esa comunicación es la base para que surjan nuevas ideas y colaboraciones que lleven las ideas a la práctica”, resalta.

Para Ledesma, el aporte de las sociedades científicas también radica en el valor educativo, “ya que atraer talento joven a la investigación en neurociencia es muy necesario”, y en la contribución al desarrollo de políticas científicas, “para que sean la base de una investigación con suficientes recursos humanos y económicos, que sea estable y productiva a largo plazo”.

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